Está sendo estruturado, no Instituto de Ciências Biológicas (ICB) da UFMG, um laboratório para produção de medicamentos feitos por terapia genética destinados ao tratamento de doenças raras, como a Síndrome de Dravet. A síndrome é uma doença progressiva e incapacitante, caracterizada por uma epilepsia grave, resistente a tratamento. Ainda sem cura, a enfermidade gera, entre outras consequências, défices cognitivos, problemas motores e características do autismo.

O Sistema Único de Saúde (SUS) não dispõe de terapia específica para esse tipo de doença, a não ser um conjunto de medicamentos que, formulados para outros tratamentos, vêm ajudando a combater a doença quando são usados de forma associada. Assim, a expectativa é que o laboratório, quando concluído e posto em atividade, possa ser mobilizado para também colaborar com a saúde pública brasileira no combate à síndrome.

O projeto do laboratório – que propõe uma plataforma biotecnológica baseada no uso da tecnologia de CRISPR-Cas9 e funcionará junto ao centro de produção de vetores virais para tecnologia de CRISPR-Cas9 do ICB – foi contemplado com financiamento de cerca de R$ 2 milhões, provido pela Finep Inovação e Pesquisa, empresa pública vinculada ao Ministério da Ciência, Tecnologia e Inovação (MCTI). O laboratório é coordenado pelo professor Antônio Oliveira, do Departamento de Farmacologia do ICB.

O subcoordenador do laboratório, Vinícius Toledo Ribas, professor do Departamento de Morfologia do ICB, explica os benefícios agregados que devem advir da criação dessa infraestrutura. “Além da produção de terapias que têm altos impactos para a saúde pública e para a sociedade, incluindo elevados custos para o SUS [atualmente, as terapias para doenças como a Síndrome de Dravet precisam ser importadas], a plataforma deve funcionar como celeiro para formação de recursos humanos nessa área específica”, detalha.

CRISPR-Cas9
O sistema CRISPR-Cas9, explica Vinícius Ribas, é uma ferramenta de edição de genomas mais rápida e fácil de ser utilizada do que as ferramentas convencionais. Na avaliação do pesquisador, “ele constitui uma abordagem promissora para o desenvolvimento da terapia genética tanto em animais como em células humanas, podendo contribuir para o avanço do conhecimento científico na área de neurociências e resultar em novos tratamentos para diferentes doenças, entre as quais, as neurológicas”.

Os recursos liberados pela Finep Inovação e Pesquisa vão subsidiar a montagem e a manutenção do laboratório e de suas pesquisas pelos próximos três anos, a contar de 2023. Os recursos vão cobrir despesas com bolsa de estudos e compra de equipamentos e insumos.

As universidades federais do Rio de Janeiro (UFRJ), de Alfenas (Unifal), de Ouro Preto (Ufop) e de São Paulo (Unifesp), além da Universidade de São Paulo (USP) também têm pesquisadores envolvidos nos trabalhos da nova plataforma. No âmbito da UFMG, o projeto, além do ICB, conta com participação da Faculdade de Medicina. Pesquisadores da Alemanha e dos Estados Unidos também colaboram com a iniciativa.

Sobre a Síndrome de Dravet
Doença genética e sem cura, a Síndrome de Dravet também é conhecida como epilepsia mioclônica grave. Trata-se de uma alteração do funcionamento do cérebro que, geralmente, manifesta-se no primeiro ano de vida de crianças do sexo masculino.

Os principais sintomas são a ocorrência de múltiplas convulsões por dia e regressão no desenvolvimento neurológico, afetando, por exemplo, a fala e a locomoção.

O tratamento se dá por meio de dieta específica e combinação de medicamentos não específicos, usados para tratamento de outros tipos de epilepsia, fornecidos pelo SUS. A terapêutica própria baseia-se no uso do fármaco Stiripentol, ainda não disponível no Brasil.